關(guān)注罕見、點(diǎn)亮生命之光。2024年2月29日,迎來了第17個(gè)國(guó)際罕見病日。
前不久,最新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整新增15個(gè)目錄外罕見病用藥,覆蓋16個(gè)罕見病病種,一些長(zhǎng)期未得到有效解決的罕見病,如戈謝病、重癥肌無力等均在其列。迄今,超過80種罕見病治療藥品已納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄名單。這有望為我國(guó)2000多萬名罕見病患者帶來更多福音。
世界衛(wèi)生組織將罕見病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝?.065%到0.1%之間的疾病或病變。診斷難、用藥難、藥價(jià)高,是罕見病患者面臨的“三道坎”。
對(duì)于罕見病診治這道世界性難題,國(guó)家衛(wèi)生健康委等多部門攜手社會(huì)各界關(guān)愛罕見病患者,不斷探索罕見病防治診療工作的“中國(guó)方案”,尤其在罕見病用藥的可及性和可負(fù)擔(dān)性方面,努力讓“醫(yī)學(xué)孤兒”不孤單。
今年1月1日起,非典型溶血性尿毒癥綜合征患者迎來命運(yùn)的轉(zhuǎn)折:曾經(jīng)一支2萬多元治療該病的救命藥“依庫珠單抗”,經(jīng)醫(yī)保支付報(bào)銷后每支價(jià)格約千元,不少患者和家庭重新燃起希望。
除了讓部分罕見病患者“用得起藥”,解決用藥難、缺少藥等難題,有關(guān)部門和社會(huì)各界也一直在行動(dòng)。
陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH),一種被稱為“超級(jí)罕見病”的后天獲得性溶血性疾病,讓患者飽受反復(fù)溶血、血紅蛋白尿、腎功能損害等并發(fā)癥折磨。
2021年3月,一位PNH患者遭遇斷藥,懷著一線希望,她向中國(guó)罕見病聯(lián)盟發(fā)起求助。
無先例可循、無細(xì)則可依,中國(guó)罕見病聯(lián)盟、北京協(xié)和醫(yī)院、國(guó)家藥監(jiān)局及藥企共同“組隊(duì)”,為實(shí)現(xiàn)“同情用藥”奔走忙碌。80余天后,從瑞士引進(jìn)的新藥成功落地北京協(xié)和醫(yī)院,患者獲得新生。
不止是“同情用藥”,有關(guān)部門和醫(yī)療機(jī)構(gòu)無縫銜接,對(duì)罕見病治療藥品實(shí)施優(yōu)先審評(píng)審批,為部分“斷供”的罕見病急需藥物開辟綠色通道,米托坦、拉羅尼酶、氯苯唑酸等越來越多“孤兒藥”被引進(jìn),解罕見病患者燃眉之急。
一些企業(yè)在相關(guān)部門支持下,設(shè)立罕見病患者關(guān)愛中心,為罕見病患者提供藥品供應(yīng)保障、健康管理與用藥咨詢、慈善贈(zèng)藥、醫(yī)療保險(xiǎn)結(jié)算等全流程一站式專業(yè)化藥事服務(wù)。
“讓罕見病患者有藥可用,已經(jīng)從共識(shí)轉(zhuǎn)化為密集行動(dòng)?!敝袊?guó)罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康說。
為加強(qiáng)罕見病藥物研發(fā),《醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃指南》《“十四五”醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃》等一系列文件密集出臺(tái);北京兒童醫(yī)院等醫(yī)療和科研機(jī)構(gòu)對(duì)罕見病用藥的研發(fā)和評(píng)價(jià)作出相應(yīng)布局……走小步不停步!用藥保障的每一次推進(jìn),規(guī)范診療能力的每一步提升,都為患者打開一道“希望之門”。
“呵護(hù)好罕見病患者的‘生命線’,是我們必須啃下的‘硬骨頭’?!敝腥A醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病分會(huì)主任委員、北京協(xié)和醫(yī)院院長(zhǎng)張抒揚(yáng)說,只有跑得再快一點(diǎn),為疾病的突破多添一份力、多加一把油,才能讓醫(yī)學(xué)之光照亮罕見病患者生的希望,讓生命之花綻放絢麗色彩。
(記者李恒 田曉航 徐鵬航)新華社北京2月29日電
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