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超越“基因魔剪”CRISPR-Cas9,堿基編輯治療特殊貧血癥顯優(yōu)勢(shì)

作者:超越“基因魔剪”CRISPR-Cas9,堿基編輯治療特殊貧血癥顯優(yōu)勢(shì) 2023-07-06 15:05 來源:科技日?qǐng)?bào) 次閱讀
 
堿基編輯治療特殊貧血癥顯優(yōu)勢(shì)

通過基因療法改變血紅蛋白基因,或可治愈鐮狀細(xì)胞病(SCD)和β地中海貧血。據(jù)3日發(fā)表在《自然·遺傳學(xué)》上的論文,美國(guó)圣裘德兒童研究醫(yī)院、麻省理工學(xué)院博德研究所和哈佛大學(xué)科學(xué)家使用腺苷堿基編輯器,在SCD患者細(xì)胞中重新啟動(dòng)胎兒血紅蛋白的表達(dá)。與使用CRISPR-Cas9基因組編輯技術(shù)相比,該方法能使胎兒血紅蛋白的表達(dá)水平更高、更穩(wěn)定且更均勻。

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研究人員在圣裘德兒童研究醫(yī)院實(shí)驗(yàn)室工作。
圖片來源:美國(guó)圣裘德兒童研究醫(yī)院

SCD和β地中海貧血是兩種常見的危及生命的貧血病,困擾著全球數(shù)百萬(wàn)人。血紅蛋白是編碼攜帶氧氣的蛋白分子,成人血紅蛋白的一個(gè)亞基的基因突變導(dǎo)致了這些疾病。

成人血紅蛋白主要在新生兒出生后表達(dá),含有4個(gè)蛋白質(zhì)亞基,即兩個(gè)β-珠蛋白和兩個(gè)α-珠蛋白。β-珠蛋白基因的突變會(huì)導(dǎo)致鐮狀細(xì)胞病和β-地中海貧血。但人類還有另一個(gè)血紅蛋白亞單位基因,即γ-珠蛋白,它在胎兒發(fā)育過程中表達(dá)。γ-珠蛋白與α-珠蛋白結(jié)合形成胎兒血紅蛋白。正常情況下,在出生前后,γ-珠蛋白的表達(dá)被關(guān)閉,而β-珠蛋白被打開,從胎兒血紅蛋白切換到成人血紅蛋白。

現(xiàn)在,研究人員找到并優(yōu)化了有效提高胎兒血紅蛋白水平的基因編輯技術(shù)。腺苷堿基編輯引入的突變,重新啟動(dòng)γ-珠蛋白基因,從而增加胎兒血紅蛋白的產(chǎn)生,這可有效地替代有缺陷的成人血紅蛋白的產(chǎn)生。研究發(fā)現(xiàn),在γ-珠蛋白啟動(dòng)子中最有效的位點(diǎn)使用堿基編輯,可實(shí)現(xiàn)比CRISPR-Cas9編輯高2—4倍的血紅蛋白水平。

圣裘德醫(yī)院血液科主任米切爾·韋斯醫(yī)學(xué)博士表示,γ-珠蛋白基因是堿基編輯的良好靶點(diǎn),因?yàn)橛行┓浅>_的突變可在新生兒出生后重新激活其表達(dá),這有望成為治療導(dǎo)致SCD和β-地中海貧血的所有突變的強(qiáng)大工具。


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