邁芮倍是中國唯一獲批用于治療ALGS膽汁淤積性瘙癢的藥物
北??党蓪⑴e行投資者電話會(huì)議
北海康成制藥有限公司 (以下簡稱"北??党?#34;,股票代碼"1228.HK"), 是一家在中國領(lǐng)先并專注罕見疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司,致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布,邁芮倍?(LIVMARLI?/氯馬昔巴特口服溶液)已獲得了中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)的批準(zhǔn)上市,用于治療1歲及以上阿拉杰里綜合征(ALGS)患者膽汁淤積性瘙癢 。
邁芮倍在美國獲得批準(zhǔn)上市,用于治療3個(gè)月及以上ALGS患者的膽汁淤積性瘙癢;并在歐洲獲得批準(zhǔn)上市,用于治療2個(gè)月及以上的患者。此外,根據(jù)中國海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)的"先行先試"政策,邁芮倍去年已被批準(zhǔn)作為臨床急需藥品在該區(qū)內(nèi)治療ALGS。根據(jù)與Mirum制藥公司的協(xié)議,北??党蓳碛羞~芮倍在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化以及在特定條件下生產(chǎn)的獨(dú)家授權(quán),用于治療包括膽道閉鎖(BA)、阿拉杰里綜合征(ALGS)和進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥(PFIC)在內(nèi)的三種罕見肝病以及其他可選擇的適應(yīng)癥。LIVMARLI目前正在進(jìn)行用于治療BA的2期全球EMBARK研究。
北??党蓪⑴e行投資者電話會(huì)議,討論批準(zhǔn)事宜。
北海康成的創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士表示:"我們很高興這一新型療法在西方主要市場(chǎng)獲得批準(zhǔn)后不久,邁芮倍就在中國大陸地區(qū)獲得了上市許可。能夠?yàn)橹袊暮币姴』颊咛峁┡c世界其他地區(qū)相同的先進(jìn)療法,這不僅顯示了我們?cè)谒幷聞?wù)方面的專業(yè)性,而且踐行了北海康成‘讓全世界患者都能獲得改變生活的療法'的使命。邁芮倍是中國唯一獲批用于治療與ALGS相關(guān)的膽汁淤積性瘙癢的藥物。我們期待將這種具有前景的新療法帶給中國數(shù)千名ALGS患者,并進(jìn)一步開發(fā)邁芮倍的其他適應(yīng)癥。同時(shí),特別感謝我們的合作伙伴Mirum制藥公司。"
關(guān)于邁芮倍?(LIVMARLI?/氯馬昔巴特口服溶液)
邁芮倍? (LIVMARLI? /氯馬昔巴特口服溶液)是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白(IBAT)抑制劑,阻斷膽汁酸腸肝回圈,降低肝內(nèi)和血清中的膽汁酸水平,減少由此介導(dǎo)的肝臟損傷,緩解膽汁淤積瘙癢(極度瘙癢)。邁芮倍口服液是在中國、美國(3個(gè)月及以上)及歐盟(2個(gè)月及以上)批準(zhǔn)的第一個(gè)也是唯一一個(gè)用于治療1歲及以上阿拉杰里綜合征(ALGS)患者的膽汁淤積性瘙癢的藥物。
邁芮倍由公司進(jìn)行臨床開發(fā),用于治療膽汁淤積性肝病適應(yīng)癥,包括ALGS、PFIC和BA,并已獲得FDA的孤兒藥認(rèn)定。
根據(jù)與Mirum制藥公司的協(xié)議,北??党梢勋@得邁芮倍口服液大中華區(qū)對(duì)ALGS、PFIC、BA以及其他可選擇的適應(yīng)癥的開發(fā),商業(yè)化以及在特定條件下生產(chǎn)的獨(dú)家授權(quán) 。
關(guān)于Alagille綜合征(ALGS)
Alagille綜合征(ALGS)是一種常染色體顯性遺傳疾病,可導(dǎo)致晚期肝臟疾病和死亡。其發(fā)病率在1/30,000到1/50,000之間[1] ,而該疾病已在中國國家罕見病注冊(cè)系統(tǒng)中(NRDRS)注冊(cè)。ALGS以膽管發(fā)育異常和外肝臟器官(如腎臟和眼睛)以及骨骼和心血管系統(tǒng)的受累為特征。100%的患者都有肝臟受累[2, 3],通常在新生兒期或出生后的前3個(gè)月內(nèi)表現(xiàn)為慢性膽汁淤積(膽汁流動(dòng)減慢或停滯)。除了黃疸、皮膚黃色瘤和肝腫大外,患者還會(huì)出現(xiàn)嚴(yán)重的瘙癢[4],這可能導(dǎo)致患兒搔抓而引起皮膚畸形、情緒障礙、睡眠剝奪和學(xué)習(xí)中斷[5],并嚴(yán)重影響患者的生長、發(fā)育和生活質(zhì)量[6],并可能導(dǎo)致肝移植[7]。
重要安全信息 (適用于美國地區(qū) )
可能導(dǎo)致副作用包括:
肝功能指標(biāo)變化: ALGS患者在接受LIVMARLI?治療期間,肝功能檢查的某些指標(biāo)常會(huì)發(fā)生變化,并可能加重。這些變化可能是肝臟損傷的跡象,且可能會(huì)帶來嚴(yán)重后果。在開始治療之前和治療期間,醫(yī)療提供者應(yīng)對(duì)患者進(jìn)行肝功能的血
液檢查。如果出現(xiàn)任何肝臟問題的跡象或癥狀,例如惡心或嘔吐、皮膚或眼白變黃、尿液變?yōu)樯钌蜃厣?、右?cè)腹部疼痛或食欲不振,請(qǐng)立即告知醫(yī)療提供者。
胃腸道問題: 在接受LIVMARLI?治療期間,可能出現(xiàn)胃腸道問題,如腹瀉、腹痛和嘔吐。如果這些癥狀比平時(shí)更頻繁或更嚴(yán)重,請(qǐng)立即告知醫(yī)療提供者。
脂溶性維生素(FSV)缺乏: ALGS患者普遍存在FSV缺乏癥,而在接受治療期間可能會(huì)加重。在開始治療之前和治療期間,醫(yī)療提供者應(yīng)對(duì)患者進(jìn)行血液檢查。
治療期間的其他常見副作用,包括胃腸道出血和骨折。
簡介
北海康成制藥有限公司(以下簡稱"北??党?#34;,股票代碼1228.HK)是一家在中國領(lǐng)先并專注罕見疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司,致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司目前擁有14 個(gè)具有可觀市場(chǎng)潛力的藥物資產(chǎn)組合,其中包括4種已獲批上市產(chǎn)品和10個(gè)在研藥物。這些產(chǎn)品均針對(duì)一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應(yīng)癥, 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經(jīng)肌肉疾病以及膠質(zhì)母細(xì)胞瘤。
北??党傻男乱淮蚣夹g(shù)研發(fā)中心實(shí)驗(yàn)室正在開發(fā)針對(duì)罕見遺傳病,包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥(SMA)和其他神經(jīng)肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法,并與世界領(lǐng)先的研究人員和生物技術(shù)公司合作。來自 SMA 基因治療的動(dòng)物數(shù)據(jù)已在美國基因和細(xì)胞治療學(xué)會(huì) (ASGCT)、歐洲基因和細(xì)胞治療學(xué)會(huì) (ESGCT) 以及世界肌肉組織大會(huì)上發(fā)表。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫(yī)學(xué)院、華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)部和Scriptr Global 等。
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